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Farmaco più costoso al mondo – All’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad una terapia genica estremamente innovativa,

La terapia è stata autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. Questo è il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese riferiscono dall’ospedale Santobono.

L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare.

La malattia insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.

Il farmaco più costoso al mondo

Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento – corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. 

Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia. 

Dice Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon “Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica.


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Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’Aorn Santobono Pausilipon di Napoli,

La struttura si è consolidata ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee”. 

La bimba è già tornata a casa. Il rientro nell’abitazione coi genitori dopo che sono stati monitorati per una settimana di effetti collaterali connessi alla somministrazione del farmaco.

Il rapido utilizzo di questo farmaco al Santobono è stato reso possibile, si sottolinea, “grazie ad un eccezionale lavoro di squadra che ha coinvolto il settore farmaceutico Regionale e i servizi interni all’Azienda Ospedaliera”

Sanità. Le parole del Dott. Varone

“Negli ultimi anni l’introduzione di terapie innovative – rileva Varone – ha contribuito a cambiare radicalmente la storia clinica della patologia,

Essa rimane ad oggi una tra le prime cause di mortalità infantile.

L’avvento di tali soluzioni terapeutiche rende quanto mai attuale la necessità di una sempre maggiore sensibilizzazione nei confronti della diagnosi precoce realizzabile attraverso l’implementazione di progetti di screening neonatale”. 

Le parole del padre della bambina salvata con il farmaco più costoso al mondo

Luigi, papà della piccola, aggiunge: “Ringrazio il dottor Varone, che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la SMA.

All’inizio sembra tutto nero … Un tunnel senza fine…

Adesso grazie a questo farmaco arrivato prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa.

Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia”. 


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